什么是基因治疗？

2025-09-30

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基因治疗是一种利用遗传物质（如DNA或RNA）来治疗或预防疾病的医学方法。它涉及将正常或修正后的基因导入患者的细胞中，以补偿或修复异常基因引起的功能缺陷。这种治疗可以通过多种方式实现，包括使用病毒载体将基因传递到目标细胞、利用纳米粒子或其他非病毒载体进行基因传递，或者通过直接修改细胞内的基因。基因治疗旨在激活、抑制或替换异常基因，以改善或治愈遗传性疾病、癌症和其他疾病。