基因疗法能治疗哪些疾病

2025-09-30

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基因疗法是一种利用遗传物质来治疗或预防疾病的先进医疗技术，它通过替换、修复、沉默或增强患者体内特定的基因来治疗疾病。基因疗法能够治疗的疾病范围广泛，包括遗传性疾病如囊性纤维化、镰状细胞性贫血、杜氏肌营养不良症等，以及某些癌症、某些类型的失明、某些免疫缺陷和罕见代谢疾病。此外，基因疗法还在研究中用于治疗HIV、心脏病、神经退行性疾病等。随着科学技术的进步，基因疗法的应用范围有望进一步扩大。