基因治疗离我们到底有多远？
2022-10-10
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像问题里那样理解比较容易，但不是很全面。
美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）对基因治疗定义为：基因治疗是一种通过改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术。
基因治疗可以通过以下几种机制发挥作用：1）用一个正常基因来替换致病基因；就是说原来的基因出问题了，把它替换掉，就像换零件一样。
2）使不能正常发挥作用的致病基因失活；就是说原来的基因出问题了，不光不干活，还起到破坏作用，把它关掉或者砍掉。
3）将一种新的或经过修饰的基因导入体内以帮助治疗疾病。
基因治疗需要用到基因治疗药物，基因治疗药物是指经过药物监管机构批准的用于治疗人体相关疾病的基因类产品。
从1998年全球首款基因治疗药物上市到2015年期间，断断续续有少量基因治疗药物获批；从2016年开始，每年都有多款基因治疗药物获批上市。
截至2022年2月，全球共有37款基因治疗药物获批上市，基因治疗前景很好。
